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【医疗资讯】“一支药70万元”“国外便宜国内贵”?聚焦“天价”罕见病药(2)

来源:岳阳新闻网 发布时间:2020-08-17


专家介绍,诺西那生钠注射液是婴儿、儿童和成人5q型脊髓性肌萎缩症的反义核苷酸治疗药物,也是国内首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物。医生通过鞘内注射(通过腰穿将药物注射到体内)的方式,给患者用药。


吴丽文告诉记者,患儿在确诊后需尽早用药:第一年需要注射6次药物,头2个月需注射4针;之后每4个月需注射1针。


吴丽文说,部分患儿在注射用药后,运动能力有一定程度恢复。湖南一名2岁11个月大的患儿诺诺今年5月开始注射该药,目前已注射4次。治疗后,诺诺的运动能力得到较好恢复。


“从治疗上来讲,诺西那生钠注射液的确有用,但并不能完全逆转病情。”吕俊兰提醒称。



焦点三:为何药价如此昂贵?


记者了解到,诺西那生钠注射液于2019年被批准进口上市,目前未纳入医保,由患者自费承担。在国内,该药每单位价格为69.97万元。


根据2019年新修订的药品管理法,药价不再由政府定价,而以市场调节为主,通过医保集中招标采购来发挥作用。南开大学法学院副院长、药品法专家宋华琳说,罕见病患者人数少,具有临床不确定性,因此药物研发成本高,药品价格昂贵。个别药企往往由于技术领先获得定价优势地位,这并不一定违反我国反垄断法或药品监管相关法律法规。


他认为,罕见病进医保屡屡引发关注的深层原因,是由于目前医保类型能涵盖的罕见病种类有限,且我国现阶段商业医保仍有待完善,罕见病患者的医疗需求难以完全满足。


责任编辑:gulang